Een innovatieve manier om de steekproefomvang te reduceren

Bij het uitvoeren van studies kan het nodig zijn om twee verschillende eindpunten te gebruiken. Bijvoorbeeld om het multi-dimensionale concept van de interventie en de beoogde doelen adequaat weer te kunnen geven. In dit artikel laten we aan de hand van de Sociaal Fit studie zien hoe je bij gebruik van twee eindpunten op een innovatieve manier de steekproef kan berekenen en reduceren.

In de evaluatie van de Sociaal Fit studie middels een gerandomiseerd en gecontroleerd design (RCT design) maken we gebruik van twee primaire eindpunten: 1) uitvoering van doelen op het gebied van sociale participatie en 2) tevredenheid over de uitvoering van deze doelen. We definiëren succes als: verbetering in één van de twee eindpunten (uitvoering of tevredenheid), en geen verslechtering in het andere eindpunt. Dit geeft een hogere power dan wanneer we vooraf een keuze zouden maken voor het eindpunt waar we verbetering in zouden willen zien. Hierdoor is er een kleinere steekproefomvang nodig dan wanneer je gebruik maakt van één primair eindpunt.

Om ethische redenen streeft men naar een studie met een zo klein mogelijke steekproefomvang. Dat kan je met deze methode bereiken, maar er zijn voorwaarden voor het toepassen er van. Voorop staat dat er inhoudelijke redenen zijn (klinische relevantie of empirisch bewijs) om twee eindpunten als even belangrijk te bestempelen. Daarnaast is de definitie voor het succes van de studie van belang. Binnen die voorwaarden  kan de methode die we beschrijven gebruikt worden om de steekproefomvang te reduceren. In het artikel bieden we onderzoekers de benodigde handvatten om deze berekening voor de eigen studie te kunnen maken.

Reducing sample size by combining superiority and non-inferiority aims for two primary endpoints in the Social Fitness study.
Donkers H, Graff M, Vernooij-Dassen M, Nijhuis-van der Sanden M, Teerenstra S.
J Clin Epidemiol. 2017 Jan;81:86-95.